explorative vs konfirmatorische Studien
Explorative vs. konfirmatorische Studien im Bereich diagnostischer Studien
Explorative diagnostische Studie
Ziel: Schätzung der diagnostische Güte mit Konfidenzintervall
Vorteil des Designs: geringere Fallzahl.
Nachteil: keine Nachweisführung.
Sollen Modelle entwickelt werden, z. B. Kombinationen aus mehreren Markern zu einem mathematischen Marker verknüpft werden, so ist die erste Studie hierfür immer eine explorative Studie. Das Ergebnis muss in einer unabhängigen Studie validiert werden.
Konfirmatorische diagnostische Studie
Ziel: Nachweis, dass diagnostische Güte erreicht wird.
Ein Beispiel für eine von den Behörden geforderte Nachweisführung ist der iFOBT-Test für das Screening des Colon-Karzinoms. Hier fordern die deutschen Behörden (GBA) eine Sensitivität von 25% und eine Spezifität von 90%.
Bsp.: Nachweis, dass sie Sensitivität besser als 60% ist und die Spezifität besser als 90%. Häufig wird eine der beiden Thesen auch als Nichtunterlegenheitstest formuliert: Nachweis, dass sie Sensitivität besser als 60% ist und die Spezifität 90% nicht relevant unterschreitet.
Hierbei werden zwei verbundene Nullhypothesen getestet, je eine für Sensitivität und Spezifität. Beide Nullhypothesen müssen abgelehnt werden, damit das Studienziel erreicht wird. Die hat zur Folge, dass bei der Fallzahlberechnung eine höhere Power als üblich verwendet werden muss. Ist die Overall-Power mit 80% angesetzt, so muss man die Power je Einzeltest mit knapp 90% ansetzen (0,9 x 0, 9 ~ 0,8).
Vorteil: Nachweisführung.
Nachteil dieser Designs: höhere Fallzahl
